FDA近期同時把老藥新用與醫療AI放進藥物開發政策討論。對患者與台灣生技業者來說，這代表既有安全資料與AI模型可能協助縮短前期探索，卻不代表新適應症已經獲准，或可以跳過人體試驗。真正要看的，是資料能否串成一條可驗證、可審查的證據鏈。

一、FDA為何重新把老藥新用放進未滿足醫療需求政策

2026年5月11日，FDA宣布就「以老藥新用回應未滿足醫療需求」徵求意見，範圍包括可能已有足夠證據的候選藥物、具初步臨床資料的藥物，以及由人工智慧或機器學習產生初步前臨床資料的候選藥物。

FDA的政策訊息是建立候選藥物與更新標籤的評估管道，不是直接替任何藥品核准新適應症。既有安全資料能提供開發起點，療效與新風險仍須以適當證據確認。

FDA公告提到，新適應症可能是不同疾病，也可能是原有藥物用於新的族群。政策特別關注慢性病、神經退化疾病、男女健康、物質使用障礙與罕見疾病等未滿足醫療需求，並希望蒐集患者、臨床人員、研究者與其他利害關係人的意見。

老藥新用的優勢，在於藥物已有部分人體使用經驗、藥理與安全性資訊可供整理。可沿用的內容可能包括已知不良反應、禁忌或警語、藥動學資料，以及製劑與製程資料。這些資料有機會減少重複探索，讓研究資源更集中於新疾病與新族群的關鍵問題。

FDA局長Marty Makary在公告中表示，許多患者仍缺乏有效治療選項；藥物再定位可更充分運用既有科學資料，為有需求的患者尋找治療選項。這段話描述的是政策目標，不是個別藥物的療效結論。

二、既有安全資料能縮短哪些藥物開發環節

既有安全資料可協助研究者界定已知風險與設計早期試驗，但能否外推，要看新適應症的疾病、劑量、療程、族群與合併用藥是否相近。

同一成分換到不同疾病，暴露時間可能變長，病人的肝腎功能、年齡與共病也可能不同。原本可接受的風險，在另一個疾病族群或劑量下可能需要重新評估。孕婦、兒童、慢性病患者與長期服藥者，尤其不能只以原適應症的安全資料推論。

療效證據的要求也會隨適應症改變。病例報告、觀察性研究或真實世界資料可以形成訊號，協助研究者提出問題；它們容易受到選擇偏差、混雜因子與治療方式差異影響，通常還不足以單獨證明療效。前瞻性人體研究、適當對照組與具臨床意義的終點，仍是評估新適應症的重要基礎。

新適應症還可能涉及新的劑量、給藥頻率、治療期間與合併用藥。藥物交互作用、族群適用性與暴露量，應在研究設計與審查過程重新確認。AI模型、真實世界資料與臨床資料各自回答不同問題，不能互相替代。

證據或資料可協助回答的問題仍需補上的確認
原適應症安全資料已知不良反應與風險管理重點是什麼新族群、新劑量與長期暴露是否改變風險
病例、觀察性或真實世界資料是否出現值得研究的療效訊號對照組、混雜因子與前瞻性試驗
AI預測或機轉推論哪些藥物、靶點或族群值得優先研究外部驗證、可重現性與人體臨床終點

三、AI如何加速藥物再定位，又如何走出證據黑箱

AI可用於候選藥物篩選、疾病靶點配對、機轉推論、試驗設計與資料分析，角色是縮小研究範圍與生成可檢驗假說，不能把預測結果直接當成核准依據。

FDA 2023年發布、2025年修訂的AI與機器學習討論文件，列出藥物靶點辨識、化合物篩選與設計、受試者招募、劑量最佳化及臨床試驗資料分析等應用。這些應用說明AI能介入開發流程的不同位置，也同時提醒相關文件是討論與徵求意見用途，並非針對特定模型的核准背書。

從研究流程看，模型可以把藥物分子、疾病表型、基因表現或既有文獻放在同一個分析框架，找出人力難以逐一檢查的關聯。研究團隊接著要把關聯轉成可測試的機轉假說，確認資料來源、建立獨立驗證集，再以細胞、動物或人體研究檢查預測是否成立。

研究團隊從整合藥物與疾病資料開始，依序進行候選藥物排序、機轉假說、獨立驗證、實驗研究與人體臨床試驗
模型能縮小研究範圍，但候選名單必須逐步轉成可驗證的機轉與人體證據

FDA與歐洲藥品管理局共同提出的良好AI實務原則，將以人為中心、風險導向、清楚界定使用情境、資料治理、模型效能評估、生命週期管理與必要資訊揭露列為重點。

四、醫療AI要進入藥品審查，需要哪些可解釋性證據

可解釋性不只是在報告裡展示模型如何運算，還要說清楚模型被用來回答哪個問題、使用什麼資料、在哪些族群與條件下有效，以及輸出如何被人員檢查與限制。

FDA 2025年AI草案提出風險導向的可信度評估框架，核心是先定義模型的特定使用情境，再依該情境判斷需要多少驗證。用AI協助整理文獻，與用AI預測臨床療效、挑選受試者或支持劑量決策，對錯誤的容忍度不同，所需的驗證強度也不會相同。

可提交的證據至少應包括資料來源與納入排除規則、標註方法、訓練與測試分離方式、模型版本、效能指標、失敗案例與偏差分析。若資料主要來自單一醫院、單一族群或特定疾病階段，外部驗證便格外重要。模型更新後，還要重新檢查效能是否改變。

對讀者而言，看到「AI發現某藥可治某病」時，應先問它處於哪一個證據階段：電腦模擬、細胞或動物研究、回溯性資料、早期人體試驗，還是已有具對照設計的臨床結果。階段不同，能支持的結論也不同。AI產生的候選名單，距離藥品標籤更新仍有多道關卡。

五、回到台灣：新適應症仍要通過哪些臨床與審查關卡

在台灣，新適應症仍要依藥品查驗登記與臨床試驗規範準備資料，確認療效、安全性、劑量、族群與標籤內容；國外資料能否外推，也要看試驗設計與台灣適用性。

食藥署說明，藥品查驗登記資料採通用技術文件（CTD）格式呈現，內容分為行政資料、摘要、品質、非臨床與臨床資料等模組。對老藥新用而言，原有品質與部分非臨床資料可能成為基礎，但新適應症的臨床研究與安全性分析仍要對準新的治療主張。

台灣食藥署自2025年起要求經核准的藥品臨床試驗計畫，在台灣藥品臨床試驗資訊網公開試驗委託者、試驗藥品、適應症、階段、預計期間、主要納入與排除條件及預計人數。這讓讀者與研究團隊可以回到正式登錄資料，核對一則老藥新用消息究竟仍在研究、已進入哪個階段，或是否已有公開結果。

台灣藥品審查流程依序呈現CTD送審、臨床試驗登錄、劑量與族群審查、標籤更新及上市後監測
在台灣，新適應症要沿著正式審查與監測流程逐關確認，不能只依研究消息判定進度

若涉及孕婦、兒童、慢性病患者或長期服藥者，不能依網路文章或AI推薦自行停藥、換藥，或自行使用尚未核准的新適應症。新適應症可能改變劑量、療程與交互作用風險，應以正式仿單、臨床試驗資訊與主管機關審查結果為準。

  • FDA目前釋出的老藥新用訊息是徵詢與政策方向，不等於特定藥物或適應症已獲核准。
  • 既有安全資料可作為開發基礎，不能直接證明新疾病、新族群或新劑量的療效與安全性。
  • AI適合協助篩選候選藥物與生成研究假說，判斷可信度仍要看使用情境、資料治理、外部驗證與人體臨床證據。
  • 查閱台灣藥品臨床試驗資訊、正式仿單與食藥署審查資料，比只看「AI發現新療法」的標題更能判讀進度。

常見問題

Q1：老藥新用是不是代表藥物已經證明能治另一種疾病？

不是。老藥新用是研究與開發方向，既有資料可提供線索與安全性基礎，新適應症仍須完成相應的臨床與審查程序。

Q2：AI找到候選藥物後，下一步是什麼？

研究團隊要確認資料品質與模型表現，把預測轉成可驗證的機轉假說，再透過前臨床或人體研究檢查療效與風險。

Q3：既有安全資料可以完全取代新試驗嗎？

通常不能一概而論。疾病、族群、劑量、療程與合併用藥不同時，原有安全資料的外推範圍就可能受限。

Q4：台灣讀者要去哪裡查臨床試驗進度？

可查詢台灣藥品臨床試驗資訊網，並對照試驗適應症、階段、納入條件、預計人數與後續正式結果。