2025年9月，Insilico Medicine公布旗下藥物Rentosertib的Phase IIa讀出結果。這不是一個普通的臨床試驗數據，而是史上第一個靶點由AI發現、分子由AI設計、且在二期臨床試驗中看到正面結果的案例。治療標的是特發性肺纖維化（IPF），一種進展迅速、目前選項有限的嚴重肺部疾病。數據顯示了劑量依賴性的肺功能改善，安全性與耐受性在預期範圍內。整個藥物開發時程從靶點發現到二期讀出，大約五年，而傳統藥物研發通常要十年以上才能走到這個節點。

Rentosertib Phase IIa讀出：發生了什麼

Insilico Medicine的GENESIS-IPF研究測試的是一種叫做TNIK（Traf2- and Nck-interacting kinase）的激酶抑制劑，化學名為Rentosertib，內部代號ISM001-055。TNIK這個靶點本身就是由Insilico Medicine的AI平台PandaOmics從疾病相關組學資料中篩選出來的，而不是傳統藥物化學家提出的假說。Rentosertib的分子結構是由另一個AI系統Chemistry42生成，再交給人類科學家評估合成可行性與藥物性質。

Phase IIa研究在IPF患者身上進行，用肺功能指標FVC（用力肺活量）的變化作為主要量測依據。正面讀出包含兩個關鍵訊號：劑量依賴性的FVC改善，以及可接受的安全性和耐受性數據。劑量依賴性是臨床上特別重要的指標，因為它顯示藥物效果不是隨機噪音，而是和藥物暴露量有系統性關聯。這兩個條件同時成立，是讓這份讀出具有說服力的原因。

Rentosertib在2025年由USAN（美國採用名稱委員會）正式命名，這是藥物進入上市流程的前置步驟之一，確認了它在監管流程中的正式地位。Insilico Medicine同年公布的年度管線更新顯示，除了Rentosertib進入Phase II外，公司整體有28個臨床前候選藥物、10個項目正在不同階段的臨床試驗，管線規模在AI藥物設計公司中屬於前段。

為什麼這個數據對台灣生技有直接意義

理解這個讀出的意義，需要先把AI藥物設計的主張拆開來看。業界過去十年一直在說AI可以加速藥物研發，但「加速」這個說法長期停在概念層次。Insilico的Phase IIa數據是第一個把這個主張推進到二期臨床實證的案例，意義在於它移動了舉證責任：從「AI有潛力做到」轉為「AI已做到了一次，現在問題是能否複製」。

這個轉變對台灣生技廠商有具體涵義。台灣在生技研發有長期積累，浩鼎在乳癌醣脂抗原靶點的布局、中裕新藥在HIV治療的臨床推進，都代表本土廠商有能力把研發推到後期階段。但兩者的共同挑戰是：研發周期長、早期候選藥物篩選耗費大量人力，且臨床前階段的命中率偏低。AI藥物設計最直接能改善的，恰好就是這幾個環節。

另一個值得注意的切入點是適應症擴張。一個已進入臨床的靶點，往往可以透過AI分析患者組學資料，評估同一靶點在其他疾病中的可能性。這條路徑的風險低於全新靶點的發現，時間也相對短，是台灣生技廠商資源有限的情況下最可能快速落地的方向。台灣目前與日本、韓國、新加坡的生技合作管道已有一定基礎，AI工具的導入可以強化這些合作中台灣一方的技術貢獻，讓台灣廠商從代工受託研究方轉為主動提案的技術合作方。

這個讀出之後：市場走向與接下來要盯的指標

Phase IIa正面數據推升了整個AI藥物設計板塊的市場情緒。Insilico Medicine在2025年12月完成港股IPO，融資3.93億美元（折合港幣約30.74億元），這個時間點和數據讀出的關係並非偶然。另一家AI藥物公司BenevolentAI也在2025年公布了正面的Phase IIa生物標誌物數據，兩個案例接近出現，讓資本市場有更多理由相信AI藥物設計不是孤例。

但要對這個趨勢保持清醒的判斷：Phase IIa是小規模、短期的早期試驗，到Phase III大型確效試驗還有一段相當的距離。歷史上不乏Phase IIa看起來強而Phase III失敗的先例，尤其是在IPF這個疾病領域，過去十年已有多個候選藥物在後期試驗翻車。Rentosertib下一步的Phase III設計，包括終點指標的選擇、入組標準、試驗規模，都是決定最終結果的關鍵，目前尚未有完整公開。

對台灣生技業者和投資人來說，接下來值得密切追蹤的指標有兩個。第一是Rentosertib的Phase III設計公告，這會顯示Insilico Medicine對自己數據的信心程度，以及監管機構的溝通進展。第二是其他AI藥物平台的Phase II讀出頻率，如果2026年出現三到四個正面二期數據，「AI藥物設計可以複製」的論點就從單點突破轉為趨勢，對整個產業的導入決策將產生顯著影響。

AI藥物設計從概念到臨床數據的這一步，是真實的進展，不是炒作。但它解決的是研發鏈上某幾個具體節點的效率問題，不是藥物開發的全部難題。台灣生技廠商如果選擇導入，應當先定義自己的研發流程中哪個節點是瓶頸，再評估哪類AI工具對應那個瓶頸，而不是把「導入AI」當作目標本身。工具沒有問題，但問題定義的順序不能倒。