AI 在受試者篩選上能節省多少時間？ 各藥廠和試驗的情況差異很大，沒有統一的數字。根據公開報導（包含 Novartis 的案例），AI 輔助篩選在某些試驗中可將候選人識別時間縮短 30-50%，但這個數字高度依賴電子健康紀錄的品質和入排標準的複雜程度。沒有充分資料標準化的場地，AI 的實際效益可能非常有限。 法規單位（FDA、EMA）接受 AI 生成的送件文件嗎？ 目前的監管立場是：AI 可以輔助文件草擬，但人工審閱和簽署責任不能省略。FDA 的指引明確指出，送件方對文件的準確性和完整性負完全責任，不論文件是否使用 AI 協助生成。AI 目前是「提高效率的工具」，不是「替代責任的機制」。 前端的藥物發現 AI 是否已有上市藥物的成功案例？ 截至 2025 年初，尚未有藥物因「由 AI 完整主導發現」而獲准上市。Insilico Medicine 的 ISM001-055（針對特發性肺纖維化）已進入 Phase II，是目前最接近臨床驗證的案例，但距離上市仍有多個階段。目前 AI 在藥物發現的角色，仍然是輔助科學家縮短篩選時間、提高假說品質，而非替代整個研發流程。
提到 AI 在製藥領域的應用，很多人第一個想到的是藥物發現——找到新靶點、設計新分子、預測蛋白質結構。但如果從實際落地的角度來看，2024 至 2025 年之間，大藥廠真正完成規模化部署的 AI 應用，集中在一個完全不同的位置：臨床試驗管理、受試者篩選、法規送件（regulatory submissions，向 FDA 或 EMA 提交上市申請文件）。
Reuters 2025 年 1 月的報導指出，Novartis、GSK 等公司正在實際節省試驗管理的時間與成本。同一時期，Variant Bio 與 Boehringer Ingelheim 合作、Nvidia × Eli Lilly、AstraZeneca × Modella AI 都指向前端研發的基礎設施建設——但這些前端案例的定位，清楚地是「研發基礎設施的一部分」，而非能獨立運作的決策系統。這裡說的「落地」，不是概念驗證（POC）或實驗室展示，而是 AI 工具實際嵌入工作流程、產生可量化效率改變、並能在多個場景重複執行的狀態。為什麼是中後段流程先到這一步？
一、問題要先定義清楚：AI 落地需要哪些條件？
AI 要真正落地，需要同時滿足四個條件：有品質一致的輸入資料、有明確定義的任務邊界、有可驗證的輸出標準，以及有願意依照輸出行動的明確角色。缺少任何一項，AI 都只能停在試驗或展示階段。
中後段流程比前端更容易同時滿足這四個條件，原因如下：
資料結構化程度：前端科學發現的資料多是非結構化的——文獻、假說、跨機構異質資料集。中後段的臨床試驗和法規文件則不同：試驗協定有格式標準、受試者資料有欄位定義、法規送件有固定的文件結構（如 ICH 的 CTD 格式，通用技術文件，Common Technical Document）。這些格式讓 AI 有明確的參照架構。
任務邊界清晰度：「找到新的有效分子」這個任務邊界模糊，搜尋空間幾乎無限。「從資料庫中比對受試者入排標準，找出符合資格的候選人」這個任務，邊界清楚，成功標準可以在執行前定義完整。
輸出驗證時程：AI 在臨床試驗管理中找到的受試者，可以人工交叉比對；法規文件的摘要，可以和原始文件核對。但「這個分子有潛力」要等到臨床試驗結束才能驗證，反饋迴路太長，AI 的貢獻就很難和其他因素分離。
行動角色明確性：試驗管理系統的使用者是明確的（研究協調員、臨床研究助理 CRA、法規專員），工作流程有明確的決策點，AI 的輸出可以嵌入進去。前端科學發現的決策牽涉角色更分散、判斷更主觀。
這四個條件加在一起，解釋了為什麼中後段流程是 AI 最先完成規模化落地的地方——不是因為它更重要，而是因為它的問題結構更清楚。
二、藥物研發流程是怎麼分段的？
藥物研發通常分為三大段：前端的「發現研究」（靶點識別、先導化合物篩選、結構優化）、中段的「臨床試驗」（Phase I-III）、以及後段的「法規申請與上市」（送件、審查應對、上市後監測）。每個階段的問題結構和資料特性都不同，AI 的可介入程度也因此有很大差距。
前段發現研究高度依賴假說和跨機構知識整合，AI 的主要角色是「輔助搜尋」，核心科學判斷仍然需要人。中段臨床試驗要管理大量結構化資料，試驗協定定義了入排標準，受試者資料有固定欄位，AE（不良事件，Adverse Event）的報告也有格式要求。後段法規申請的文件架構非常固定，ICH 的 CTD 格式定義了每個章節的內容要求，是目前 AI 工具最能穩定交付成果的領域。
| 流程階段 | 資料特性 | 任務邊界 | AI 可介入程度 | 輸出驗證週期 |
|---|---|---|---|---|
| 前端發現研究 | 非結構化為主、跨機構異質 | 模糊、開放式 | 輔助搜尋、假說生成 | 5-10 年 |
| 臨床試驗管理 | 半結構化、欄位固定 | 較清楚、可量化 | 受試者篩選、監測、AE 管理 | 1-3 年 |
| 受試者招募 | 電子健康紀錄、問卷資料 | 明確（入排標準） | 高，可自動化比對 | 數週至數月 |
| 法規送件準備 | 高度結構化（CTD 格式） | 非常清楚 | 高，可輔助生成初稿 | 數週 |
| 法規審查應對 | 問答式、文件交叉引用 | 清楚 | 摘要生成、引用定位 | 數天至數週 |
三、中後段流程為何更適合 AI 落地——根因在哪裡？
中後段流程的落地優勢，根本原因不在於任務比較簡單，而在於問題的結構性更高。這個差異，是由三個因素共同造成的：監管壓力、失敗成本結構，以及既有系統基礎。
根因一：監管壓力創造了資料標準化的誘因。FDA、EMA 等機關對資料格式、文件結構、審計軌跡都有明確要求。當 FDA 要求受試者資料符合 CDISC 標準（臨床資料交換聯盟標準，Clinical Data Interchange Standards Consortium），當 ICH 規定法規文件要用 CTD 格式，這些標準讓 AI 有了明確的參照架構。前端的藥物發現沒有這種強制標準化的外部壓力，資料的異質性就成了 AI 介入的主要障礙。
根因二：反饋迴路的長短決定了 AI 系統能否有效優化。在前端藥物發現，AI 的錯誤判斷要等到幾年後的臨床試驗結果才能發現。在中後段流程，錯誤的代價更直接：受試者招募錯誤，很快顯現在進度報告中；法規文件有誤，審查機關會給具體的回饋意見。較短的反饋迴路，讓 AI 系統更容易進行有效的迭代優化。
根因三：既有系統已數位化，整合成本較低。試驗管理系統（CTMS，Clinical Trial Management System）、電子資料擷取系統（EDC，Electronic Data Capture）、監管資訊管理系統（RIM）在大藥廠已有多年部署歷史。AI 要介入這些環節時，有現成的系統可以對接，有固定的角色可以接受輸出，整合成本大幅低於前端科學發現環境。
「AI 在我們試驗管理的改善，不是來自一個單一的工具，而是來自把 AI 嵌入到已經存在的工作流程中。重點不是技術本身，而是它在什麼環節被使用、被誰使用、用來做什麼決定。」——據 Reuters 2025 年 1 月報導，GSK 數位健康業務負責人談及該公司 AI 部署策略時的說明
四、大藥廠的實際部署模式
根據 2024 至 2025 年間的公開案例，大藥廠的 AI 落地主要集中在三類任務：受試者篩選與招募、試驗資料監測與異常偵測，以及法規文件生成與審查應對。這三類任務的共同特徵是任務邊界清楚、資料來源明確、輸出可由人工驗證。
受試者篩選：多家藥廠已導入 NLP（自然語言處理，Natural Language Processing）工具，自動解析電子健康紀錄（EHR，Electronic Health Record）中的非結構化資料，與試驗入排標準比對後生成候選名單。Novartis 提到，這類工具讓特定試驗的招募時間縮短了數週。這個效益高度依賴各場地的 EHR 品質——格式不一致的場地，實際效益會大幅縮減。
試驗監測：AI 設定規則自動偵測異常數據點——比如某場地的失訪率突然上升、某欄位的填報規律性異常高（可能是資料捏造的訊號）。這讓有限的監測資源能集中到真正需要介入的場地。
法規文件：GSK 等公司已公開表示，正在使用 AI 工具輔助生成臨床摘要的初稿，再由法規專員審閱修改。目標不是讓 AI 替代法規專員，而是讓他們的時間從「整理格式」轉移到「內容審核」。
前端合作的定位很清楚：這些案例都是讓科學家搜尋更快、假說生成範圍更廣的工具，而非能直接輸出「應該開發哪個分子」的決策系統。中後段 AI 的輸出是「這 20 個受試者符合資格，請確認」——可立即行動的指令。前端 AI 的輸出是「這個分子在預測模型中有較高的結合親和力」——需要進一步科學判斷才能轉化為行動的資訊。
重點摘要
- 大藥廠 AI 落地的三個主要任務：受試者篩選、試驗監測、法規文件生成
- 受試者招募的時間改善，高度依賴各場地 EHR 的資料品質一致性
- 前端藥物發現 AI 的定位是「研發基礎設施」，而非能直接替代科學判斷的決策系統
- 中後段輸出可立即行動；前端輸出仍需科學解讀才能轉化為行動——這是兩者的根本差距
五、前端科學發現的挑戰：不是不能做，而是落地條件還不夠
AI 在藥物發現前端並非沒有進展，AlphaFold 對蛋白質結構預測的突破是真實的科學成就。但從「能預測結構」到「能支撐完整的藥物研發決策」之間，還有四個尚未解決的整合問題，讓前端 AI 的落地速度仍然慢於中後段流程。
訓練資料的品質與覆蓋率：藥物發現模型需要大量高品質的分子—活性資料（SAR data，Structure-Activity Relationship）。這些資料有很大一部分是各藥廠私有的，不公開也不共享。公開資料庫（如 ChEMBL、PubChem）覆蓋的疾病範圍有明顯偏斜，模型在公開資料集上表現良好，不代表在特定疾病領域同樣有效。
從預測到驗證的成本沒有顯著縮減：AI 可以預測一個分子的結合親和力，但這個預測需要實驗室驗證，驗證的成本和時間與傳統方式差異不大。AI 縮短的是「篩選候選分子」的時間，縮短幅度有時不足以顯著改變整個研發週期的效率。
可解釋性不足，影響信任基礎：「這個分子有潛力，因為模型說它有潛力」——這個理由在研發決策會議上很難通過。科學家需要了解模型預測的邏輯，才能判斷是否和現有科學認知吻合。可解釋性不足，是前端 AI 面臨的核心信任問題。
跨機構資料共享的結構性障礙：前端藥物發現通常需要跨機構合作，每個機構有自己的資料格式、安全要求和智慧財產權限制，讓資料整合成本遠高於中後段流程中已標準化的資料接口。根據 FDA 對 AI 和機器學習在醫療設備的監管框架，前端 AI 輸出目前尚未有「AI 決策可直接用於法規送件」的明確路徑。
「蛋白質結構預測的突破是真實的進步，但從結構到安全有效的藥物，中間還有非常多的步驟，每一步都有自己的挑戰。AI 加快了某些步驟，但沒有讓整個藥物研發成為一個可以全面自動化的流程。」——據《Nature》2024 年 AI in drug discovery 綜述，多位藥物發現研究者的共同觀察
六、如何評估一個 AI 應用是否真正在醫藥流程中落地？
判斷 AI 是否在醫藥流程中真正落地，需要從五個維度評估：嵌入程度（是否已進入工作流程）、使用規模（是否跨越試驗場地推廣）、量化效益（是否有可追蹤的改善數字）、治理機制（是否有人負責監控 AI 輸出品質），以及可持續性（是否有人員培訓和維護計畫）。只看功能展示或公告措辭，是最容易被誤導的地方。
可執行步驟
評估醫藥 AI 落地程度的五步驟檢查清單
第一步：釐清嵌入程度
- 這個 AI 工具是否已整合進現有系統（CTMS、EDC、RIM）？
- 它的輸出是否會影響實際決策（受試者招募、文件版本提交）？
第二步：確認使用規模
- 只在單一試驗或場地使用，還是已跨多個場地推廣？
- 是否有明確的推廣計畫和時間表？
第三步：查看量化效益的追蹤機制
- 是否有基線（baseline）數據比對導入前後的差異？
- 具體量化指標是什麼？（招募時間、文件準備工時、AE 處理週期）
第四步：確認 AI 輸出的治理機制
- 誰負責審核 AI 的輸出？審核的頻率和標準是什麼？
- 是否有定期的效能審查安排？
第五步：評估可持續性
- 是否有內部人員受過訓練，能維護和監控這個系統？
- 資料存取權和模型所有權，是否有清楚的合約約定？
CDISC 的臨床試驗資料標準和 ICH 的 CTD 格式（詳見 ICH 官方文件）是評估中後段 AI 應用的重要參照框架——符合這些標準的資料，是 AI 工具能有效介入的前提，也是判斷一個藥廠資料基礎是否就緒的指標。
重點摘要
- AI 落地的四個條件缺一不可：資料結構化、任務邊界清楚、輸出可驗證、角色責任明確
- 中後段流程因監管壓力，天然具備這四個條件；前端科學發現要同時滿足則困難得多
- 前端 AI 落地速度仍受限於資料品質、驗證成本和可解釋性問題
- 評估 AI 是否落地，看嵌入程度、使用規模、量化效益、治理機制和可持續性，不只看公告數量
AI 在受試者篩選上能節省多少時間？
各藥廠和試驗的情況差異很大，沒有統一的數字。根據公開報導（包含 Novartis 的案例），AI 輔助篩選在某些試驗中可將候選人識別時間縮短 30-50%，但這個數字高度依賴電子健康紀錄的品質和入排標準的複雜程度。沒有充分資料標準化的場地，AI 的實際效益可能非常有限。
法規單位（FDA、EMA）接受 AI 生成的送件文件嗎？
目前的監管立場是：AI 可以輔助文件草擬，但人工審閱和簽署責任不能省略。FDA 的指引明確指出，送件方對文件的準確性和完整性負完全責任，不論文件是否使用 AI 協助生成。AI 目前是「提高效率的工具」，不是「替代責任的機制」。
前端的藥物發現 AI 是否已有上市藥物的成功案例？
截至 2025 年初，尚未有藥物因「由 AI 完整主導發現」而獲准上市。Insilico Medicine 的 ISM001-055（針對特發性肺纖維化）已進入 Phase II，是目前最接近臨床驗證的案例，但距離上市仍有多個階段。目前 AI 在藥物發現的角色，仍然是輔助科學家縮短篩選時間、提高假說品質，而非替代整個研發流程。
為什麼大藥廠選擇與 AI 公司合作，而不是自行建立 AI 系統？
大藥廠的核心競爭力在於化學、生物和臨床研究的知識積累，而不是 AI 工程能力。自建系統需要大量 AI 人才和算力基礎設施的持續投入。透過合作，藥廠可以更快使用已有的模型，但也帶來資料共享的安全問題和模型所有權的合約複雜性，需要在合作協議中明確約定。
AI 在醫藥流程的整合，最常失敗的原因是什麼？
根據業界觀察，最常見的失敗原因不是模型準確率不夠，而是整合問題：AI 輸出的時間點和工作流程不吻合、沒有明確的角色負責跟進建議、資料供給不穩定導致效能下降、以及缺乏定期效能審查機制。這些問題不是換一個更好的模型就能解決的——它們是流程設計和組織治理的問題，需要在技術導入之前就先處理清楚。
